Thérapie génique « spectaculaire » contre cécité héréditaire
Douze patients atteints d’une pathologie congénitale de la rétine menant à la cécité ont récupéré et conservé depuis 2 ans une meilleure vision grâce à une thérapie génique, présentée dans le Lancet..
Une équipe de Philadelphie a réussi, par thérapie génique, à améliorer considérablement la vue chez des personnes qui souffraient d'amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique grave qui conduit en général à la cécité vers 30 ou 40 ans. Ces essais de phase 1 ont été menés en octobre 2007 chez 12 patients âgés de 8 à 44 ans. Ils ont reçu une injection sous-rétinienne d'un adénovirus contenant le gène RPE65, responsa [...]
Afsané SABOUHI
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