Dossier : 34e conférence européenne Mucoviscidose
VX 770 : un réel espoir de traitement pour une partie des malades !
La mutation G551D est la mutation de classe III la plus fréquente illustrant l'anomalie du transport de l'ion Chlore (Cl) à travers le canal CFTR normalement positionné à l'apex de la cellule. Elle représente entre 1 et plus de 6 % des malades dans les pays d'Europe et d'Amérique du Nord. Le VX 770 est un potentialisateur permettant l'ouverture et le transport du Cl (l'activité du canal Cl est augmentée de 50 % avec expérimentalement une amélioration de la clairance mucociliaire). S. Elborn et K. de Boeck rapportent les r&ea [...]
Dr Guy-André LOEUILLE
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