Dossier : 33ème ECFC
Des médicaments de « classe » ! ?
Quatre-vingt dix pour cent des malades n'ont pas de canal chlore normalement fonctionnel à la surface épithéliale. Les nouveaux médicaments (correcteurs, potentialisateurs et agonistes des canaux chlore accessoires) continuent à être développés. A chaque type de panne, son traitement propre : à cette règle, c'est le PTC 124 (Ataluren) qui est le plus avancé. Cette molécule est un correcteur qui ignore la mutation non sens et permet la poursuite de la traduction d'une protéine initialement tronquée [...]
Dr Guy-André LOEUILLE
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